Hématologie et oncologie pédiatrique

Même si les leucémies chez l’enfant sont rares et moins fréquentes que celles des adultes, elles représentent 30% des cancers pédiatriques. En Belgique, on estime que nonante enfants développent chaque année une leucémie.

La leucémie est un cancer du sang. Les blastes (cellules anormales) se développent à partir de précurseur des globules blancs. En fonction des caractéristiques de ces cellules, on classe les leucémies en leucémies lymphoblastiques et en leucémies myéloblastiques.

Chez les enfants, la majorité des leucémies sont des leucémies aigues. Les leucémies lymphoblastiques aigues (LLA) et les leucémies myéloblastiques aigues (LMA) représentent respectivement 80% et 20% des leucémies aigues de l’enfant. Il est très important de ne pas comparer les leucémies et les traitements des leucémies des adultes et des enfants. La survie globale dépasse aujourd'hui en Belgique  90 % pour les leucémies lymphoblastiques aiguës et 60 % pour les leucémies myéloblastiques aiguës.

Qu’est-ce que la moëlle osseuse ?

La leucémie prend naissance dans la moelle osseuse, le tissu situé à l’intérieur des os.

La moelle osseuse assure la production des cellules sanguines. 

Telle une usine, la moelle osseuse fabrique :

• des globules rouges qui distribuent l’oxygène aux différents organes
• des globules blancs qui permettent au corps de se défendre contre les maladies
• des plaquettes qui participent à la coagulation du sang (afin de limiter les saignements en cas de blessures par exemple).

En cas de leucémie, la moelle osseuse produit des cellules immatures et anormales appelées blastes. Ces blastes envahissent la moelle osseuse en occupant toute la « chaîne de production » et l’empêche d’exécuter son rôle. 

La diminution des différentes lignées cellulaires amènent plusieurs conséquences. L’enfant est fatigué, très vite essoufflé et pâle en raison de la diminution des globules rouges. Il présente fréquemment des infections et de la fièvre, dues à la diminution des globules blancs. Par ailleurs, la diminution de plaquettes entraîne la présence d’hématomes, de pétéchies, de saignements, etc.

Les blastes peuvent alors envahir d’autres organes tels que les ganglions, la rate, le foie, les testicules, les ovaires, la peau ou le liquide céphalo-rachidien (le liquide qui entoure  le cerveau). Cet envahissement donne le plus souvent de grosses masses palpables. 

Le diagnostic de leucémie est posé sur base des résultats d’une prise de sang et complété par l’analyse d’une ponction médullaire qui permet d’observer au microscope la moelle osseuse. 

Une échographie de l’abdomen, une radiographie du thorax, une ponction lombaire et d’autres examens éventuels viennent préciser l’étendue de la maladie.En plus des symptômes et de l’histoire de l’enfant, les médecins étudient plusieurs caractéristiques des cellules blastiques :

- le nombre de blastes dans le sang lors du diagnostic,

- les marqueurs situés à la surface des cellules blastes (les marqueurs de membranes) qui permettent d’évaluer leur origine et leur maturation,

- la présence éventuelle d’anomalies au niveau des gènes ou des chromosomes des cellules blastiques

En fonction de ces différents critères, on définit un type de maladie. Derrière le mot leucémie se cachent dès lors des pathologies bien différentes quant au pronostic, à l’évolution et à la prise en charge.

Dès que le diagnostic de leucémie est posé, un traitement est instauré rapidement et comporte initialement de la chimiothérapie.

Selon certains critères de la maladie, on peut avoir recours à d’autres armes thérapeutiques telles que la radiothérapie ou la greffe de cellules hématopoiétiques.

Chaque patient a un protocole de traitement qui est adapté en fonction de sa maladie, de sa tolérance et de la réponse aux différents traitements.

Ce sont les tumeurs solides les plus fréquentes en pédiatrie. Elles représentent près de 30% des tumeurs de l’enfant. La plupart se développent au niveau du cerveau et 10% trouvent leur origine au niveau de la moelle épinière.

Les tumeurs du SNC sont régulièrement classées en tumeurs dites de bas grade, peu agressives, qui ne nécessitent pas toujours un traitement et les tumeurs dites de haut grade, plus agressives et dont le pronostic est très varié.

Pour choisir le traitement le plus adéquat, il est indispensable d’identifier le tissu cellulaire aux dépens duquel la tumeur s’est développée : cellule gliale, cellule embryonnaire, cellule germinale, cellule méningée, plexus choroïde.

Les symptômes initiaux sont extrêmement variés et dépendent de la localisation, de la taille et de la vitesse de croissance de la tumeur. Parmi les plus fréquents, citons les maux de tête, les vomissements (souvent plutôt  matinaux), les troubles de la marche et de l’équilibre et les troubles de la vue. Il peut arriver que les symptômes soient encore plus aspécifiques et consistent en douleurs prolongées.

Quand une tumeur cérébrale est évoquée, différents examens peuvent aider au diagnostic.

Il est important d’obtenir une image pour préciser la localisation et le volume de la tumeur. Deux techniques sont disponibles : le scanner cérébral est en général accessible rapidement et permet de donner des informations d’urgence. L’imagerie par résonnance magnétique est en général réalisée dans un deuxième temps. Elle apporte des informations plus précises sur la taille de la lésion et sur l’endroit où la tumeur se situe. Chez le jeune enfant, cette technique nécessite une sédation car il est très important que l’enfant ne bouge pas durant plusieurs minutes !

Il est également nécessaire de prélever soit la tumeur en totalité si sa localisation permet de le faire sans danger (on parle alors d’exérèse), soit un petit morceau de la tumeur afin de pouvoir identifier son type (on parle alors de biopsie). 

La stratégie de traitement est discutée en équipe pluridisciplinaire car elle comprend de nombreux paramètres visant à éliminer un maximum de tissu tumoral tout en minimisant les complications et les lésions occasionnées au tissu sain autour de la tumeur.

La chimiothérapie est presque toujours nécessaire. Les techniques neurochirurgicales, l'imagerie médicale par scanner et résonance magnétique nucléaire ainsi que la radiothérapie permettent aujourd'hui de proposer un traitement plus adapté et entraînant moins de séquelles que par le passé.

Il s’agit d’un groupe hétérogène de tumeurs liées à la multiplication anormale des cellules lymphoïdes dans le système lymphatique.  Le système lymphatique est un réseau de petits vaisseaux présents partout dans l’organisme qui comprend des relais constitué par les ganglions

Il existe 5 types cellulaires principaux, ce sont les lymphomes :

• de Burkitt ;
• lymphoblastiques ;
• anaplasiques à grandes cellules ;
• B diffus à grandes cellules
• de Hodgkin

Les symptômes sont fonction de la localisation tumorale.

Les lymphomes abdominaux (40%) : les symptômes sont de la fatigue, des douleurs abdominales vagues, des nausées, des vomissements ou des troubles de la digestion.  Parfois, on constate une augmentation de volume abdominal, l'examen clinique révèle alors une ou plusieurs masses abdominales, éventuellement un gros foie et une grosse rate.  Certaines formes sont très bruyantes et se révèlent par des problèmes chirurgicaux aigus comme une invagination (l’intestin se retourne comme une chaussette et une occlusion digestive se produit).

Les lymphomes thoraciques (25%) : ils se présentent par des difficultés à respirer, à manger, de la toux, des ganglions situés au niveau du cou ou sous les aisselles.

Les lymphomes ORL (15%) : ils peuvent se manifester par des gonflements des ganglions du cou, de la glande parotide, des amygdales volumineuses.  L’enfant peut présenter des saignements de nez, une obstruction des narines ou de la gorge. 

L'extension du lymphome se fait par les vaisseaux lymphatiques ou sanguins. 

L'extension au niveau de la moelle osseuse peut déjà être présente au moment du diagnostic. Cependant, si on dénombre plus de 25% de cellules malignes dans la moelle osseuse, on parle de leucémie. Cet envahissement médullaire peut se manifester par douleurs osseuses, mais il est souvent découvert lors de la ponction médullaire.

L'extension au niveau des méninges ou du cerveau est recherchée dès le diagnostic.  Les signes peuvent être la présence de lymphocytes anormaux dans le liquide céphalo-rachidien (liquide qui entoure le cerveau), par l'atteinte d'un ou plusieurs nerfs innervant la tête ou le haut du corps ou par des signes de compression de la moelle épinière.

Les investigations diagnostiques ont pour but de préciser le type de cellules lymphomateuses et l’extension de la maladie.

Pour préciser le type de cellule, il est nécessaire de réaliser un prélèvement par biopsie afin de procéder à un examen morphologique des cellules au microscope, ainsi que des analyses génétiques.

Pour préciser l’extension, nous avons généralement recours au PET Scan. Celui-ci consiste en l’injection d’un produit radioactif au niveau d’un vaisseau sanguin périphérique. Ce produit va se fixer dans les sites à haute activité métabolique, partout dans le corps. Les clichés réalisés dans les heures suivant l’injection permettent donc de localiser les éventuels sites à distance de la lésion initiale.

D’autres examens demandés sont importants afin de s’assurer que le patient peut recevoir les chimiothérapies aux doses habituelles :

• Échographie cardiaque, ECG
• Etude de la fonction rénale

Les lymphomes sont traités principalement par chimiothérapie.

Certaines formes de maladie nécessitent le recours à l’administration en supplément d’anticorps monoclonaux ou à de la radiothérapie.

Les traitements suivent des protocoles internationaux bien établis, et sont adaptés régulièrement au cours du traitement en fonction de la tolérance et de l’efficacité documentée lors des bilans intermédiaires.

Le neuroblastome est la deuxième tumeur solide la plus fréquente chez le jeune enfant, après les tumeurs cérébrales. Dans la majorité des cas, le neuroblastome se développe chez l’enfant avant l’âge de 10 ans.

La tumeur initiale peut se développer au niveau de cellules du système nerveux sympathique (que l’on retrouve devant  toute la colonne vertébrale) ou dans la partie interne de la glande surrénale. Soixante pourcent des patients présentent d’emblée des localisations métastatiques.

Le comportement tumoral peut être très différent chez les très jeunes enfants âgés de moins de 18 mois. Dans cette tranche d’âge, le pronostic est souvent meilleur et le traitement moins agressif.

Les symptômes sont très variables dans cette maladie.

Si la tumeur est localisée, la tumeur peut donner des symptômes de compression des organes alentours. Par exemple, au niveau abdominal, elle peut causer des troubles du transit ou des vomissements. Si elle s’immisce entre les vertèbres, elle peut comprimer les nerfs moteurs ou sensitifs et causer des troubles de la marche ou de la sensibilité au niveau des membres. Cependant, elle peut aussi être découverte par hasard lors d’un examen d’imagerie médicale réalisé pour un autre motif. Par exemple, on découvert une masse paravertébrale sur une radiologie de thorax réalisée en salle d’urgence pour un tableau initial de bronchite.

Si la maladie est plus étendue, on assiste en général au développement relativement rapide de douleurs osseuses diffuses, souvent insomniantes et à une altération de l’état général.

Un bilan complet et exhaustif est nécessaire pour pouvoir prendre en charge correctement le patient.

Il comporte

-     Des examens d’imagerie médicale (imagerie par résonnance magnétique, scanner, échographie, scintigraphie). pour bien définir la topographie de la lésion initiale (connaître ses dimensions précises, savoir si elle s’infiltre auprès d'organes importants)

• Une collecte urinaire de 24h est effectuée afin de rechercher d’éventuels métabolites produits par les cellules tumorales et éliminés dans les urines.
• Des ponctions et biopsies médullaires.
• Une analyse génétique des cellules tumorales afin d’établir la confirmation de la nature exacte de la maladie.

D’autres examens demandés sont importants afin de s’assurer que le patient peut recevoir les chimiothérapies aux doses habituelles :

• Échographie cardiaque, ECG
• Etude de la fonction rénale

La stratégie thérapeutique est très variable selon l’âge du patient, l’étendue de la maladie et les particularités génétiques des cellules tumorales.

Cela peut varier d’une simple chirurgie à un panel complet associant chimiothérapie, chirurgie, autogreffe, radiothérapie et immunothérapie. Votre médecin vous fera part du schéma indiqué, qu’il établira selon les recommandations du protocole international auquel vous serez invité à participer.

Le rétinoblastome est une tumeur d’origine rétinienne. C'est la tumeur maligne intraoculaire la plus fréquente en pédiatrie. Elle survient habituellement chez les enfants avant l'âge de 5 ans. 

Le signe le plus fréquemment rencontré est la leucocorie. Cela correspond à un reflet blanc dans la pupille de l’œil de l’enfant. En général, cette leucocorie ne s’observe que dans des circonstances précises: elle varie avec la direction du regard, l’éclairage, etc. Lors de la prise de photographie au flash, l’œil malade n’apparait pas rouge de manière répétitive. Un strabisme (l’enfant louche) peut être observé de manière permanente, c’est le signe que la tumeur empêche l’œil de fixer correctement un objet parce qu’elle empêche l’image de se projeter au niveau de la papille. Plus rarement on peut constater une exophtalmie (l’œil qui fait protrusion hors de l’orbite).

Les signes notés ci-dessus doivent attirer l’attention du médecin et faire réaliser un examen du fond de l’œil. Ce fond d’œil doit être recontrôlé par un ophtalmologue aguerri sous anesthésie générale.  Il permet de préciser la taille, la localisation et le nombre de tumeurs ainsi que l’existence ou non d’un envahissement du vitré. Ensuite, un bilan d’extension via scanner ou imagerie par résonance magnétique (IRM) viendra compléter le bilan initial pour s’assurer de l’absence d’envahissement du nerf optique.

Le traitement d’un rétinoblastome nécessite une étroite collaboration entre les services d’oncologie pédiatrique, d’ophtalmologie, de radiothérapie et de radiologie interventionnelle afin de décider du meilleur traitement pour l’enfant. Il vise, dans la mesure du possible, à la conservation de l’œil et d’une vision suffisante.

Différents traitements existent et peuvent être combinés pour obtenir le meilleur résultat. Les traitements locaux sont toujours réalisés sous anesthésie générale. 

• La cryothérapie : destruction de petites tumeurs par le froid (formation d’un glaçon).
• La curiethérapie : destruction de tumeur de taille moyenne par une plaque radioactive.
• La photocoagulation : coagulation des petits vaisseaux alimentant la tumeur.
• La thermochimiothérapie : associe la destruction locale par un rayon laser à la chimiothérapie par voie intraveineuse. L’association de ces deux techniques potentialise l’effet de la chimiothérapie sur la tumeur. 
• La chimiothérapie néoadjuvante : administration de chimiothérapie avant les traitements locaux de manière à faire fondre la tumeur et la rendre plus accessible aux traitements locaux. 
• La chimiothérapie intraophtalmique : administrée directement dans l’artère ophtalmique (via un cathéterisme des artères périphériques) au moment des traitements locaux. 

Parfois, il n’est pas possible de conserver l’œil parce que la tumeur est particulièrement volumineuse ou que la vision est déjà fortement altérée.  Une énucléation est alors pratiquée. L’examen au microscope permet de savoir s’il s’agissait d’une tumeur infiltrant, par exemple, la choroïde ou le nerf optique.  Dans ce cas une chimiothérapie adjuvante est nécessaire. 

Le néphroblastome, aussi appelé tumeur de Wilms, représente plus de 90% des tumeurs rénales de l’enfant. Elle survient le plus souvent avant l’âge de 5 ans. La tumeur rénale de l’enfant est globalement très différente de la tumeur rénale de l’adulte, tant par son mode de présentation que par sa réponse au traitement. C’est une tumeur qui grandit en général très rapidement.

Le plus souvent, une masse abdominale est découverte de façon isolée, soit par les parents, soit par un examen systématique attentif du médecin traitant. Généralement il n’y a pas de signe clinique « autre » associé mais dans certains cas on peut noter des douleurs abdominales, de la fièvre ou du sang dans les urines.

Il est important de déterminer précisément la localisation de la masse par échographie, le plus souvent complétée par un scanner thoraco-abdominal.

La biopsie de la masse ne sera nécessaire que dans de rares cas avec présentation clinique particulière. Par exemple afin de préciser l’origine de la masse, une extension particulière ou une présentation atypique chez le très jeune enfant ou chez l’enfant de de plus de 8 ans.

D’autres examens sont réalisés afin de vérifier que les traitements seront bien tolérés aux doses habituelles :

- Echographie cardiaque

- ECG.

Le traitement débute en général par une chimiothérapie donnée dans le but de faire diminuer le volume de la tumeur.

Dans un second temps (après 4-6 semaines de traitement), le chirurgien procède à la néphrectomie (retrait du rein malade).

Le rein est alors longuement examiné au microscope afin de pouvoir choisir au mieux la suite du traitement :

• soit le traitement est terminé et l’on réalise un suivi attentif par radiographie des poumons et échographie abdominale.
• Soit une chimiothérapie est reprise pour une durée de 17 mois.

La radiothérapie peut être associée selon des critères bien établis dans les protocoles internationaux.

L’ostéosarcome est une tumeur que l’on rencontre le plus souvent à l’adolescence. En effet, 2/3 des patients sont âgés de 10 à 20 ans. Elle se développe le plus souvent au sein d’un os long (fémur, tibia, péroné, humérus, etc.).

Il existe différents symptômes. L’ostéosarcome peut produire une substance osseuse très solide (forme ostéocondensante) ou fragiliser l’os par son infiltration (forme ostéolytique).

Dans le premier cas, le patient peut ressentir des douleurs sourdes durant plusieurs semaines avant de détecter la présence d’une masse. La découverte peut se faire sur une radiologie réalisée dans un contexte de douleurs traînantes inexpliquées.

Dans le deuxième cas, si la tumeur est ostéolytique, elle fragilise l’os et peut causer une fracture pathologique, c’est-à-dire une fracture consécutive à un traumatisme mineur qui n’aurait pas endommagé un os sain.

Les éléments importants pour la prise en charge concernent :

• La confirmation de la nature exacte de la maladie par une biopsie.
• La localisation, que l’on précise au moyen d’examens locaux tels que le scanner ou l’imagerie par résonnance magnétique (IRM)
• La dissémination potentielle de la maladie, qui nécessite la réalisation d’un examen de type PET-Scan, la réalisation de ponction/biopsie de moelle osseuse.

D’autres examens demandés sont importants afin de s’assurer que le patient peut recevoir les chimiothérapies aux doses habituelles :

• Échographie cardiaque, ECG
• Etude de la fonction rénale

La chimiothérapie constitue en général le premier élément du traitement, avant le traitement local, et reprend ensuite pour consolider les résultats obtenus. La chimiothérapie permet une réduction du volume tumoral avant la réalisation du geste chirurgical. Elle sera administrée pour une durée approximative de 6 à 8 mois.

Le traitement local est chirurgical et a pour objectif de procéder à la résection complète de la tumeur. Les larges résections nécessitent le recours à la mise en place de prothèse ou d’allogreffe osseuse pour permettre une récupération de fonctionnalité optimale.

Les traitements locaux ont des conséquences orthopédiques importantes. Celles-ci nécessitent l’intervention d’un traitement de kinésithérapie régulier, afin d’assurer la meilleure récupération possible des activités de la vie quotidienne.

Le rhabdomyosarcome est une tumeur qui survient principalement chez le jeune enfant de moins de 5 ans et chez l’adolescent. Elle débute à partir d’une cellule qui a des propriétés musculaires. Cette tumeur peut se retrouver à n’importe quelle partie du corps.

Les symptômes dépendent principalement de la localisation initiale de la tumeur car le rhabdomyosarcome a souvent une manifestation liée au volume de la tumeur.

Deux localisations plus typiques sont les tumeurs de la région tête et cou et les tumeurs de l’appareil urinaire.

La tumeur orbitaire refoule l’œil, ce qui cause une asymétrie du positionnement des yeux, un strabisme  ou un refoulement de l’œil en avant. L’enfant peut se plaindre de maux de tête ou de vision bizarre car ses deux yeux ne lui donnent plus la même information.

Les tumeurs naso-pharyngées (nez et pharynx) mènent petit à petit à un nez bouché de longue durée, à une voix nasonnée. Elles peuvent également éroder les os de la base du crâne et donner des symptômes d’atteinte des paires crâniennes, qui peuvent être repérés par le médecin traitant.

Les tumeurs de l’appareil urinaire se développent au départ de la vessie ou de la prostate. Elles donnent lieu à des problèmes urinaires, allant d’infection à répétition, de difficultés de contrôle de la vessie (fuites, urgences,…) à des difficultés à vider sa vessie (douleurs dans le bas du ventre, rétention urinaire majeure)

Si elle se présente ailleurs, la tumeur se présente comme une masse isolée, se développant le plus souvent chez un enfant en bon état général. Dans de rares cas, la maladie est d’emblée diffuse. Les patients présentent en général une altération de l’état général plus marquée (fatigue, fièvre, perte d’appétit, …)

Une biopsie de la tumeur est réalisée précocément afin d’obtenir des informations complémentaires quant au type de rhabdomyosarcome. Il existe effectivement deux types de maladie, embryonnaire ou alvéolaire, dont le traitement diffère en intensité.

Il est important de bien connaître la localisation initiale de la tumeur, ce que l’on précise en général par une IRM de la région concernée. Ceci permet d’étudier précisément les rapports de la masse avec les tissus environnants.

On recherche également la présence de lésions à distance, principalement par la réalisation d’un PET Scan et de ponction – biopsie de moelle osseuse.

D’autres examens demandés sont importants afin de s’assurer que le patient peut recevoir les traitements aux doses habituelles :

• Echographie cardiaque, ECG
• Etude de la fonction rénale

Le traitement débute en général par une chimiothérapie dont le but est de permettre de réduire le volume de la masse initiale, afin de faciliter son exérèse.

Dans un second temps, la chirurgie retire la lésion le plus largement possible. L’étendue du geste est discutée en équipe multidisciplinaire afin de permettre l’exérèse maximale, tout en préservant au mieux la fonctionnalité des organes adjacents.

La chimiothérapie est ensuite reprise.

La radiothérapie peut être ajoutée à cette partie du traitement si l’équipe médicale estime nécessaire de renforcer le traitement chirurgical. Le contrôle local de la maladie est effectivement primordial car c’est le plus souvent à ce niveau que l’on observera des rechutes. La radiothérapie se donne sous diverses formes afin d’associer un maximum d’efficacité à un minimum d’effets secondaires (radiothérapie conventionnelle, curiethérapie, protonthérapie).

Le sarcome d’Ewing est une tumeur que l’on rencontre le plus souvent à l’adolescence. En effet, 2/3 des patients sont âgés de 10 à 20 ans.

Elle se développe le plus souvent au départ de cellules situées à proximité des os et peut éroder celui-ci, ce qui donne parfois une image de tumeur osseuse. Les sites principaux sont les membres inférieurs, les membres supérieurs mais aussi plus rarement le bassin, la colonne vertébrale, les côtes

Il existe différents symptômes.

Si la tumeur est relativement superficielle, le patient aura mis en évidence la présence d’une masse dont la croissance est souvent rapide sur quelques semaines.

Si la tumeur a érodé un os, elle peut le fragiliser et causer une fracture pathologique, c’est-à-dire une fracture consécutive à un traumatisme mineur qui n’aurait pas endommagé un os sain.

Certains patients ont des symptômes très peu spécifiques et se plaignent d’une altération de l’état général, de fièvre. C’est le médecin consulté qui peut mettre en évidence la présence d’une tuméfaction inexpliquée.

Les éléments importants pour la prise en charge concernent :

• La confirmation de la nature exacte de la maladie par une biopsie. Celle-ci consiste en la réalisation d’un prélèvement de tissu tumoral. Ceci est réalisé par un chirurgien choisi en fonction de la localisation de la lésion. Une petite incision est réalisée afin d’obtenir un fragment de tissu qui sera analysé par différents laboratoires (cytologie, histologie, génétique). Les résultats ne sont disponibles qu’après plusieurs jours.
• La localisation, que l’on précise au moyen d’examens locaux tels que le scanner ou l’imagerie par résonnance magnétique (IRM)
• La dissémination potentielle de la maladie, qui nécessite la réalisation d’un examen de type PET-Scan, la réalisation de ponction/biopsie de moelle osseuse.

D’autres examens demandés sont importants afin de s’assurer que le patient peut recevoir les chimiothérapies aux doses habituelles :

• Echographie cardiaque, ECG
• Etude de la fonction rénale

La chimiothérapie est en général le premier élément du traitement avant le traitement local, et reprend ensuite pour consolider les résultats obtenus.. Elle sera administrée pour une durée approximative d’un an.

Le traitement local peut être réalisé soit par chirurgie (résection du tissu tumoral le plus complètement possible), soit par la radiothérapie. Ces deux méthodes peuvent être complémentaires dans certaines prises en charge.

Les traitements locaux ont souvent des conséquences orthopédiques, ce qui nécessite l’intervention d’un traitement de kinésithérapie régulier, afin d’assurer la meilleure récupération possible des activités de la vie quotidienne.

Les tumeurs malignes prenant naissance dans le foie sont rares chez l’enfant. Elles ne représentent que 1,1% des tumeurs malignes pédiatriques.

Quatre-vingt-dix pour cent d’entre elles sont soit des hépatoblastomes (2/3), soit des hépatocarcinomes (1/3) dont la prise en charge, l’évolution et le pronostic sont différents.

Les tumeurs mésenchymateuses malignes représentent les 10% restant.

Le signe révélateur d’une tumeur du foie de l’enfant est habituellement une augmentation de volume de l’abdomen associée, si la tumeur est très volumineuse, à des douleurs ou à des troubles digestifs.

L’augmentation de l’alpha-foeto-protéine permet de faire le diagnostic d’hépatoblastome ou d’hépatocarcinome et de suivre son évolution sous traitement.

Le diagnostic nécessite aussi une imagerie de qualité (échographie, scanner ou IRM).

Au moment du diagnostic, la plupart des enfants porteurs d’hépatoblastome ne présentent pas de symptômes alors que dans le cas des hépatocarcinomes, il existe souvent de la fièvre, des douleurs, un ictère, une perte de poids, un manque d’appétit.
Plus rarement, le diagnostic sera porté devant une puberté précoce, liée à la sécrétion anormale d‘une hormone, la gonadotrophine chorionique humaine bêta (ou ß-HCG), par la tumeur, et ce, quel que soit le type tumoral : hépatoblastome ou hépatocarcinome.

La plupart des tumeurs du foie sont opérées après chimiothérapie. La chirurgie doit, à la fois permettre l’ablation complète des tissus tumoraux et la conservation des vaisseaux nécessaires à l’irrigation et au drainage du foie restant.

L’ablation chirurgicale des métastases à distance, contribue aussi au traitement des enfants atteints d’hépatoblastome lorsque ces métastases n’ont pas disparu sous chimiothérapie. Lorsque leur nombre est limité, la résection des métastases pulmonaires améliore le pronostic. Elle peut être réalisée en même temps que la chirurgie de la tumeur du foie.

La radiothérapie peut avoir une place dans le traitement des hépatoblastomes incomplètement retirés. Cependant ses indications sont très limitées.

Lorsque la tumeur envahit tout le foie, la transplantation de foie peut être indiquée, si la maladie répond à une chimiothérapie initiale. Le pronostic de ces enfants rejoint celui des enfants ayant eu une chirurgie partielle du foie : la survie à 5 ans atteint 80%.

Dans de rares cas, les hépatoblastomes totalement retirables et sans métastases seront traités par une chirurgie initiale, suivie d’une chimiothérapie post-opératoire.

Le pronostic des hépatoblastomes est meilleur que celui des hépatocarcinomes.

Les hépatocarcinomes sont moins chimiosensibles. Les rares tumeurs opérées d’emblée sont traitées en post-opératoire par une association de Cisplatine et de Doxorubicine. Cependant, la plupart des enfants reçoivent une chimiothérapie pré-opératoire associant Cisplatinum, Doxorubicine et parfois Carboplatine.

Comme pour l’hépatoblastome, dans le cas où la tumeur serait impossible à retirer et si elle répond à une chimiothérapie première, la transplantation hépatique peut être indiquée. Le pronostic de ces enfants rejoint celui des enfants ayant subi une ablation partielle du foie. Chez les enfants porteurs d’un hépatocarcinome, les rechutes locales et/ou métastatiques sont plus fréquentes. La réponse au traitement est d’environ 50%. Une exception à cette règle est le carcinome dit fibrolamellaire qui se caractérise par sa lente évolution. 60% de ces tumeurs sont opérables au diagnostic.